中國經(jīng)濟網(wǎng)北京3月2日訊（記者 郭文培）“血友病健康2030”項目于2026年3月1日在北京正式啟動。在當(dāng)天的啟動儀式上，《中國血友病患者關(guān)節(jié)健康白皮書》（簡稱“白皮書”）作為核心重磅成果發(fā)布，首次以詳實的真實世界數(shù)據(jù)揭開了這場“防殘戰(zhàn)役”的序幕。

長期以來，我國血友病患者面臨著極大的生存與發(fā)展困境。白皮書數(shù)據(jù)顯示，高達(dá)83%的成年患者正承受著合并癥的折磨。其中，血友病性關(guān)節(jié)病以83.9%的發(fā)生率位居成人合并癥首位，心血管疾病及骨質(zhì)疏松緊隨其后。即使在治療資源相對充足的情況下，仍有38%的未成年患者已經(jīng)出現(xiàn)了合并癥。

“我國長期以‘按需治療’為主的治療模式，即以應(yīng)急性出血處理為主的被動干預(yù)方式，客觀上給血友病患者的遠(yuǎn)期關(guān)節(jié)健康帶來了較大挑戰(zhàn)，致殘風(fēng)險不容忽視?！敝袊币姴÷?lián)盟執(zhí)行理事長李林康指出了當(dāng)前領(lǐng)域內(nèi)需要關(guān)注的問題。

根據(jù)白皮書調(diào)研數(shù)據(jù)，75%的成年患者存在“靶關(guān)節(jié)”問題（即同一關(guān)節(jié)反復(fù)出血導(dǎo)致的慢性損傷），近一個月內(nèi)有 15.6% 的成年患者因關(guān)節(jié)問題急診或住院，而約 10% 的未成年患者因頻繁住院嚴(yán)重干擾了學(xué)業(yè)。有了數(shù)據(jù)的指引，臨床策略的全面轉(zhuǎn)軌迫在眉睫。在專家們看來，要最大化降低致殘風(fēng)險，必須首先在臨床和全社會完成一場深度的“概念糾偏”。

“我們必須明確，我們大力推行的血友病預(yù)防治療，不是錦上添花的‘預(yù)防’，而是維持生命的‘規(guī)律替代治療’?！?中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）臨床首席專家楊仁池教授呼吁，目前醫(yī)保對于成人血友病患者治療 “出血才可報銷”的限制亟待優(yōu)化，希望醫(yī)保政策支持成人預(yù)防治療（規(guī)律替代治療），因為規(guī)律替代治療是保全血友病患者關(guān)節(jié)功能的剛需底線。

針對致殘重災(zāi)區(qū)的成人患者群體，楊仁池教授提出了務(wù)實的差異化目標(biāo)：“成人患者大多已存在關(guān)節(jié)損傷，我們的目標(biāo)不是讓他們恢復(fù)如初，而是追求‘零惡化’與‘功能保全’。只要通過規(guī)范的規(guī)律替代治療，維持穩(wěn)定的凝血狀態(tài)，他們就能不發(fā)生新的出血，保住現(xiàn)有的勞動能力，這就是極具社會價值的功能性治愈?！?/p>

隨著“血友病健康2030”計劃的推進(jìn)，以馬塔西單抗為代表的非因子療法等創(chuàng)新治療方案的出現(xiàn)，為這一宏大管理體系的落地提供了創(chuàng)新動力。

盡管醫(yī)療條件在進(jìn)步，但血友病患者在融入社會方面仍面臨巨大阻礙。中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會主任委員、華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院血液病學(xué)研究所所長胡豫教授介紹說，根據(jù)既往調(diào)查數(shù)據(jù)，血友病患者年人均直接醫(yī)療費用超過45萬元，而馬塔西單抗等非因子創(chuàng)新藥物的使用可實現(xiàn)顯著的醫(yī)療費用節(jié)省，兼具療效替代價值與經(jīng)濟優(yōu)勢。

“科技創(chuàng)新的最終落腳點，是讓患者實現(xiàn)有尊嚴(yán)、高質(zhì)量的生活目標(biāo)?！崩盍挚嫡f。